FDA phê duyệt thuốc đầu tiên điều trị bệnh Alexander hiếm gặp và chết người

Công ty dược phẩm Ionis Pharmaceuticals vừa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt liệu pháp đầu tiên có khả năng thay đổi tiến triển bệnh Alexander — một tình trạng thần kinh hiếm gặp và chết người. Đây là một bước tiến quan trọng cho những bệnh nhân mắc căn bệnh này.

Kết quả thử nghiệm

Thuốc có tên Zanvastro được phê duyệt để sử dụng cho cả trẻ em và người lớn, sau khi một thử nghiệm then chốt cho thấy tốc độ đi bộ — một chỉ số phổ biến về chức năng vận động trong các bệnh thần kinh — được duy trì ổn định ở nhóm bệnh nhân được điều trị, trong khi nhóm đối chứng giảm 33%. Nghiên cứu cũng cho thấy những dấu hiệu cho thấy việc điều trị trẻ em nhỏ có thể cải thiện chức năng vận động, chứ không chỉ đơn thuần ổn định nó.

Phương pháp tiếp cận khác biệt

Do bệnh Alexander vô cùng hiếm gặp, Ionis đã phải áp dụng một cách tiếp cận khác thường trong việc thử nghiệm thuốc của mình. Các nhà nghiên cứu phát hiện thuốc nhìn chung an toàn, với các sự kiện bất lợi nghiêm trọng phổ biến hơn ở nhóm đối chứng so với nhóm được điều trị. Đây là hy vọng mới cho những gia đình có con mắc căn bệnh hiếm gặp này.